Iptacopan, vendido sob o nome comercial Fabhalta, é um medicamento indicado para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna e da proteinúria. Trata-se de um inibidor do fator B do complemento, desenvolvido pela Novartis. É administrado por via oral.
O iptacopan foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em dezembro de 2023 e na União Europeia em maio de 2024. Text was copied from this source which is copyright European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA considera o medicamento como primeiro da classe.
Indicações O iptacopan é indicado para o tratamento de adultos com hemoglobinúria paroxística noturna e para reduzir a proteinúria em adultos com nefropatia por imunoglobulina A primária com risco de progressão rápida da doença, geralmente com relação proteína-creatinina na urina ≥ 1,5 g/g. Também é indicado para o tratamento de adultos com glomerulopatia por deficiência do complemento 3, com o objetivo de reduzir a proteinúria.[ A glomerulopatia por deficiência do complemento 3 é uma doença rara que causa inflamação e dano aos glomérulo, responsáveis pela filtração do sangue e pela produção de urina.
Mecanismo de ação O iptacopan liga-se ao fator B da via alternativa do complemento e regula a clivagem do C3, a geração de efetores downstream e a amplificação da via terminal. Na hemoglobinúria paroxística noturna, a hemólise intravascular é mediada pelo complexo de ataque à membrana downstream, enquanto a hemólise extravascular é facilitada pela opsonização por C3b. O iptacopan atua de forma proximal na via alternativa da cascata do complemento, controlando tanto a hemólise extravascular mediada por C3b quanto a hemólise intravascular mediada pelo complemento terminal.
Efeitos colaterais A bula do iptacopan aprovada pela FDA contém uma advertência em caixa sobre o risco de infecções graves e potencialmente fatais causadas por bactérias encapsuladas, incluindo Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis e Haemophilus influenzae tipo B.
Aspectos regulatórios O iptacopan foi aprovado pela FDA para o tratamento de adultos com hemoglobinúria paroxística noturna em dezembro de 2023. Em março de 2024, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu parecer positivo recomendando a concessão de autorização de comercialização para o medicamento Fabhalta, destinado ao tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna. O iptacopan foi autorizado para uso médico na União Europeia em maio de 2024.
Em agosto de 2024, a FDA concedeu aprovação acelerada ao iptacopan para redução da proteinúria em adultos com nefropatia por IgA primária. Em março de 2025, a FDA aprovou o iptacopan para o tratamento de adultos com glomerulopatia por complemento 3, visando reduzir a proteinúria.
Pesquisas Em um estudo clínico com doze participantes, o iptacopan em monoterapia levou à normalização dos marcadores hemolíticos na maioria dos pacientes, sem eventos adversos graves durante as 12 semanas de estudo.
O iptacopan também está sendo investigado em outras doenças mediadas pelo complemento, como degeneração macular relacionada à idade e alguns tipos de glomerulopatias.
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