Trofinetide, vendido bajo la marca Daybue, es un medicamento utilizado para tratar el síndrome de Rett. Se utiliza en personas a partir de los dos años de edad. Se administra por vía oral.
Los efectos secundarios comunes incluyen diarrea y vómitos. Puede producirse pérdida de peso. No se recomienda su uso en personas con problemas renales importantes. Su mecanismo de acción no está claro.
El trofinetide fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en 2023. Para quienes pesan menos de 12 kg, su costo anual es de aproximadamente 385 000 USD, mientras que para quienes pesan más de 50 kg, su costo anual es de 924 000 USD en Estados Unidos, según datos de 2023.
Referencias
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