La omaveloxolona, vendida bajo la marca Skyclarys, es un medicamento utilizado para tratar la ataxia de Friedreich. Se utiliza en mayores de 16 años. Es ingerida por vía oral.
Sus efectos secundarios comunes incluyen problemas hepáticos, dolor de cabeza, náuseas, dolor abdominal, cansancio, diarrea y dolor musculoesquelético. Otros efectos secundarios pueden ser retención de líquidos o anomalías lipídicas. Su uso durante el embarazo podría dañar al bebé. No está claro cómo funciona; sin embargo, parece activar la vía del factor nuclear eritroide 2 relacionado con el factor 2 (NRF2).
La omaveloxolona fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en 2023. Se le concedió la designación de medicamento huérfano en Europa en 2018. En Estados Unidos, su costo era de unos 370.000 dólares al año a partir de 2023.
La evidencia que sustenta la aprobación de comercialización prioritaria por parte de los EstadosUnidos y por Europa de omaveloxolone para el tratamiento de personas mayores de 16 años de edad con ataxia de Friedreich, se basa en un solo ensayo clínico aleatorizado de fase II.
Referencias
Enlaces externos Literatura médica sobre en Google Académico Ensayo clínico (NCT02255435 en Clinical Trials) de Omaveloxolona
Categoría:Medicamentos huérfanos Categoría:Esteroides Categoría:Organofluorados Categoría:Triterpenos