Tofersen es un medicamento indicado en el tratamiento de pacientes diagnosticados de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS). Su uso fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en mayo de 2023 y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en abril de 2024. Es un oligonucleótido antisentido dirigido al ARN mensajero del gen SOD1. Se administra mediante inyección intratecal. Tofersen, el oligonucleotido antisentido contra la esclerosis lateral amiotrófica. Autor: Lorena Vidal Gil. Departamento de Fisiología, Genética y Microbiología. Universidad de Alicante. Consultado el 20 de mayo de 2025. Informe de Posicionamiento Terapéutico de tofersén (Qalsody®) para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Consultado el 22 de mayo de 2025.
Mecanismo de acción Los oligonucleótidos antisentido son pequeños fragmentos de ácido nucleico, de entre 13 y 25 nucleótidos, complementarios de la secuencia de un gen, se unen al ARN mensajero del mismo y evitan así la producción de una proteína mutada.
Véase también Ulefnersen.
Referencias
Categoría:ARN antisentido