miniaturadeimagen|RCT-Prueba controlada aleatorizada (traducción propia) Una prueba controlada aleatorizada o ensayo controlado aleatorizado (en inglés, randomized controlled trial, RCT) es un tipo de experimento científico usado principalmente para conocer el efecto de las medicinas u otros tipos de tratamiento no médicos sobre una población. Se considera la forma más fiable de evidencia científica porque si se implementa correctamente puede eliminar todos los posibles sesgos en la estimación del efecto del tratamiento. Los RCT se utilizan principalmente en investigación clínica y en ciencias sociales.
La idea básica de una prueba controlada aleatorizada es ofrecer, de manera aleatoria, el tratamiento a un grupo de individuos (grupo de tratamiento) y a otro no (grupo de control o de comparación). La aleatorización consiste en dar a todas las unidades dentro de una población apta la misma probabilidad de recibir el tratamiento. Las propiedades estadísticas de la aleatorización permiten que tanto el grupo de tratamiento como el grupo de control tengan características idénticas y, de esta manera, se pueda identificar el impacto que el tratamiento tiene sobre el grupo que lo recibió respecto al que no lo recibió. La aleatorización permite saber que dicho impacto identificado es realmente atribuible al tratamiento y no a otras causas, porque al haber hecho idénticos a los grupos de manera previa, lo único que difiere entre ellos es el hecho de tener o no tener el tratamiento. De esta manera se minimizan los sesgos de factores ajenos al tratamiento en la estimación del efecto que este produce sobre la población que lo recibe.
Cuando las pruebas controladas aleatorizadas se implementan de manera correcta, sus resultados pueden ser representativos de la población mayor de la cual los sujetos fueron asignados aleatoriamente al tratamiento. Esto hace posible afirmar que los resultados tienen validez externa y, de encontrarse que el tratamiento es efectivo, podría replicarse y expandirse a una población mayor y esperarse un éxito similar.
Historia A lo largo de la historia es posible identificar diversos estudios que recogen características de las pruebas controladas aleatorizadas (RCT), en su mayoría ensayos clínicos. Así, por ejemplo, el Libro de Daniel en el Antiguo Testamento narra el experimento que el jefe de los eunucos hizo para comprobar que los rostros saludables de Daniel y sus hombres se debían a una dieta vegetariana (Daniel 1:12-16). La prueba consistió en que, durante diez días, un grupo de hombres del jefe de los eunucos se alimentó de legumbres y agua, mientras que a otro grupo semejante se le dio comida del rey y vino. Al cabo de los diez días, los rostros del primer grupo de hombres eran visiblemente más saludables que los del segundo, con lo que el jefe de los eunucos aseveró el efecto positivo de la dieta vegetariana. A partir de este resultado, decidió modificar la dieta de sus hombres.
Otra prueba de la que se tiene registro es la que emprendió James Lind en 1747 para evaluar la eficacia de los cítricos en el tratamiento del escorbuto. Lind seleccionó doce individuos con síntomas de escorbuto y características semejantes, a los cuales suministró tratamientos diferentes: naranjas y limones, sidra, elixir vitriólico (ácido sulfúrico diluido), vinagre, agua de mar y un purgante recomendado por un hospital. Después de seis días, los mejores y más rápidos resultados se presentaron en las personas tratadas con naranjas y limones, seguidos por los que tomaron sidra. Con ello, Lind demostró la eficacia de los cítricos para el tratamiento de escorbuto.
Si bien las pruebas controladas aleatorizadas tuvieron su origen en ensayos clínicos, para el su aplicación se expandió a otras áreas, como la psicología, la educación y la agricultura. Dentro de estos campos destacaron los trabajos de C. S. Sanders Peirce y J. Jastrow en 1884 y J. Neyman y Ronald A. Fisher en la década de 1920. Por haber aplicado la técnica de la asignación aleatoria del tratamiento en sus experimentos agrícolas, Fisher es reconocido como pionero en haber popularizado los RCT y haber dado los primeros pasos para su aplicación en la evaluación de programas de desarrollo social. No obstante, la conceptualización contemporánea del RCT corresponde a Sir Austin Bradford Hill, quien formalizó la metodología de las pruebas en sus estudios sobre el efecto de la estreptomicina en la tuberculosis pulmonar durante la década de los años cuarenta.
En los años siguientes, el uso de las pruebas controladas aleatorizadas se expandió de manera significativa hacia aplicaciones en ciencias sociales, principalmente en economía y estadística para evaluar el impacto de programas gubernamentales. En la década de 1970 surgieron debates —todavía vigentes— sobre las complejidades técnicas y operativas para poder realizar este tipo de estudios, así como los altos costos de implementarlos en contextos no clínicos. Por estas razones, su uso estuvo por mucho tiempo limitado a los países desarrollados. No obstante, cada vez más se ha extendido su uso hacia los países en desarrollo, en parte promovidos por organismos internacionales, bancos multilaterales de desarrollo y agencias de cooperación internacional.
Por ejemplo, en la década de 1990, el gobierno mexicano implementó un RCT para evaluar el impacto de PROGRESA, un programa para combatir la pobreza mediante transferencias monetarias condicionadas. En Kenia, Michael Kremer y la organización International Christelijk Steunfonds evaluaron el impacto de libros de texto en el rendimiento de estudiantes mediante un RCT.
De manera paralela a estos desarrollos en el área de política pública, en Canadá, un grupo de científicos realizó esfuerzos para mejorar la calidad de los reportes de pruebas controladas aleatorizadas en el campo de la salud. Así, en 1993 publicaron los “Estándares consolidados para reportar pruebas clínicas”. Este documento incluyó 32 estándares y un diagrama de flujo sobre aspectos que los autores debían tomar en cuenta al momento de reportar los resultados de sus RCT. En 2001 y 2010 se publicaron revisiones y actualizaciones a la declaración de 1993.
Actualmente numerosas organizaciones alrededor del mundo promueven la utilización de RCT para conocer el efecto de diversos programas de desarrollo. El Banco Mundial, el Banco Interamericano de Desarrollo y otros bancos de desarrollo, un sinnúmero de universidades, así como el Abdul Latif Jameel Poverty Action Lab (J-PAL), Innovations for Poverty Action (IPA), la International Initiative for Impact Evaluation (3ie) y The Campbell Collaboration han desarrollado o promovido numerosos RCT alrededor del mundo para generar evidencia rigurosa que informe la mejor toma de decisiones de política pública. El trabajo de estas organizaciones, así como la cada vez mayor disponibilidad de datos, los avances tecnológicos y la reducción de costos de transporte y comunicación han contribuido a una mayor difusión de los RCT alrededor del mundo como una herramienta efectiva para hacer políticas públicas basadas en evidencia.
Tipos de pruebas Las pruebas pueden ser abiertas o ciegas.
Prueba abierta En una prueba abierta, los investigadores conocen todos los detalles del tratamiento, así como los pacientes. Estas pruebas tienen riesgo de sesgo y no reducen el efecto placebo. Sin embargo, muchas veces son inevitables, particularmente en relación con técnicas quirúrgicas, donde no puede ser posible o ético ocultar al paciente qué tratamiento recibió.
Pruebas ciegas Ciego único En una prueba con ciego único, el investigador conoce los detalles del tratamiento pero el paciente no. Como el paciente no sabe qué tratamiento está recibiendo (el tratamiento nuevo u otro) no debería haber efecto placebo. En la práctica, como el investigador sabe, es posible que trate en forma diferente a los pacientes o en forma subconsciente oculte a los pacientes detalles importantes relacionados al tratamiento, influyendo de esta forma en los resultados del estudio.
Doble ciego En una prueba de doble ciego, un investigador designa una serie de números al tratamiento nuevo o al tratamiento antiguo en forma aleatoria. El segundo investigador asigna los números a los pacientes, pero no conoce a qué grupo corresponden. En este sistema, existe también a menudo una distribución más realista en cuanto a sexo y edad de los pacientes participantes. Por lo tanto, las pruebas con doble ciego o aleatorizadas son las preferidas, dado que tienden a entregar los mejores resultados.
Triple ciego Algunas pruebas controladas aleatorizadas son consideradas de triple ciego, aunque el significado de esto puede variar de acuerdo al diseño exacto de cada estudio. El significado más común es que tanto el paciente, la persona que administra el tratamiento y el investigador no conocen a qué grupo pertenece el paciente. Estas precauciones adicionales se relacionan con el término "doble ciego" que es más comúnmente usado, siendo infrecuente la denominación "triple ciego". Sin embargo, denota un nivel adicional de seguridad para prevenir influencias externas en los resultados del estudio por cualquier otro sujeto involucrado en el estudio.
Principales aplicaciones
Medicina Los RCT desempeñan un papel importante en la regulación de medicinas y en el desarrollo de dispositivos médicos. Por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (en inglés, Food and Drug Administration, FDA) requiere que cualquier desarrollo de nuevos medicamentos y de dispositivos médicos demuestre evidencia de seguridad y eficacia antes de aprobarse para salir al mercado. Las empresas farmacéuticas cuentan con grandes departamentos de investigación clínica en donde continuamente se implementan RCT para probar la efectividad de tratamientos innovadores. El uso de RCT ha sido especialmente frecuente en el desarrollo de las investigaciones en el tratamiento del cáncer, enfermedades cardiovasculares, hipertensión, hiperlipidemia, arteriopatía coronaria, cirugías y en neurocirugía.
Psicología Un ejemplo del uso de pruebas controladas aleatorizadas sobre procesos terapéuticos es el que elaboraron Andersen, Shelby y Golden-Kreuz sobre la eficacia de las intervenciones psicológicas para pacientes con cáncer. Estos esfuerzos bioconductuales y de salud contribuyeron a una literatura poco explorada: la asociación entre el uso de un tratamiento médico y el apoyo grupal, y los resultados físicos de un tratamiento médico invasivo recibido. Los resultados de la investigación sugieren que los pacientes que recibieron el tratamiento de apoyo y de cohesión grupal presentaron menor angustia sobre la enfermedad y menores síntomas en comparación con el grupo de control. En ese sentido, este estudio presentó un avance en el análisis de los mecanismos de cambio bioconductual mediante una intervención psicológica no invasiva.
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