Miglustat, que es vendido bajo la marca Zavesca, es un medicamento que se usa para tratar la enfermedad de Gaucher tipo 1 y la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. El medicamento se toma por vía oral.
Los efectos secundarios comunes incluyen pérdida de peso, temblores, diarrea, aumento de gases intestinales y dolor abdominal; otros efectos secundarios pueden incluir neuropatía periférica y niveles bajos de plaquetas . La seguridad de este medicamento durante el embarazo no está claro. Es un inhibidor de la glucosilceramida sintasa .
Miglustat fue aprobado para uso médico en Europa en 2002 y en Estados Unidos en 2003. Está disponible como medicamento genérico . En el Reino Unido, 4 semanas de medicación le cuestan al NHS alrededor de 3400 libras esterlinas en 2021. Esta cantidad en Estados Unidos cuesta unos 23.000 dólares.
Referencias
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