Luspatercept, vendido bajo el nombre comercial de Reblozyl, es un medicamento utilizado para el tratamiento de la anemia en pacientes con beta talasemia y síndrome mielodisplásico. Fue desarrollado por Acceleron Pharma en colaboración con Celgene.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) lo etiquetó como droga huérfana en el 2013, recibiendo la aprobación para ambas indicaciones en el 2015.
Desarrollo clínico Estudios de la fase III evaluaron la eficacia de Luspatercept para el tratamiento de la anemia en beta talasemia y síndrome mielodisplásico.
Estructura y función Luspatercept es una proteína de fusión recombinante derivada desde el receptor tipo IIb de activina humana (ActRIIb) vinculado a una proteína derivada de Inmunoglobulina G. Esta se une a la familia de ligandos TGFB para reducir las señales de la proteína SMAD2/3, aumentando así el proceso de maduración eritrocitaria.
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