Nusinersen es un medicamento que se emplea en el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Es conocido también como BIIB 058, IONIS-SMNRx, ISIS-396443, ISIS-SMNRx y se vende con el nombre comercial de Spinraza. La atrofia muscular espinal (AME) o enfermedad de la neurona motora infantil, es una enfermedad de etiología genética que se manifiesta por debilidad muscular causada por lesiones de las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal y las neuronas motoras inferiores del tallo encefálico.E Tizzano Ferrari: Atrofia muscular espinal infantil. Servicio de genética hospital de La Santa Cruz y San Pablo. Barcelona. AEP, ISSN 2171-8172. Consultado el 25 de diciembre de 2012
Indicaciones El tratamiento con nusinersen está indicado en los casos de atrofia muscular espinal, enfermedad autosómica recesiva debida a una mutación en el gen SMN1, que afecta a 1 cada 10.000 nacimientos.
Vía de administración Se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal. For updates see FDA index page for NDA 209531
Mecanismo de acción miniaturadeimagen|izquierda|Esquema de un oligonucleótido antisentido unido al ARN mensajero. El principio activo del nusinersen es un oligonucleótido antisentido que aumenta la cantidad de proteína SMN completa producida por el gen SMN2, mejorando de esta forma la supervivencia de las neuronas que está reducida en los pacientes afectados.Boletín de la AEMPS sobre medicamentos de uso humano. Publicado en abril de 2017. Consultado el 24 de diciembre de 2017
Efectos secundarios Se han descrito diferentes efectos secundarios. Los más frecuentes están relacionados con complicaciones de la punción lumbar necesaria para su administración. También se ha observado disminución del número de plaquetas en sangre (trombocitopenia), toxicidad sobre el riñón y trastornos de la coagulación de la sangre con tendencia a la hemorragia.
Historia El uso de nusinersen fue aprobado por la FDA de Estados Unidos en diciembre de 2016 y por la Agencia Europea de Medicamentos en mayo de 2017, siendo el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
Forma comercial y costo La principal forma comercial para nusinersen es Spinraza, de laboratorios Biogen.
Su precio en los Estados Unidos es de por inyección, por lo que él tratamiento puede alcanzar un costo de el primer año y de al año después de eso, lo que, según el The New York Times, convierte al nusinersen en "uno de los medicamentos más costosos del mundo.
Véase también Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma).
Referencias
Enlaces externos
Revisiones sistemáticas en Epistemoikos sobre '''Nusinersen en Reasonator
Categoría:Fármacos Categoría:Código ATC M Categoría:Fármacos del sistema musculoesquelético Categoría:ARN antisentido